Wie man die Qualität von Innovationen sichert

Carmen Eder
Carmen Eder,
Country Regulatory Head

Nur ein bis zwei von rund 10.000 untersuchten potenziellen Arzneimittelwirkstoffen schaffen es letztlich auf den Markt.1 Der Hauptgrund für die hohe Ausfallsrate ist die Vielzahl an Vorgaben beziehungsweise Standards, die die Hersteller*innen im Entwicklungsprozess erfüllen müssen. So aufwendig das für die Industrie auch sein mag, Standards in der Medizin sind für die Sicherheit der Patient*innen unerlässlich. Wenn sie fehlen, stehen Menschenleben auf dem Spiel.

Strenge Regelungen für Patientensicherheit

In der pharmazeutischen Industrie haben wir es so wie im gesamten Gesundheitsbereich mit dem wohl höchsten und sensibelsten Gut, der menschlichen Gesundheit, zu tun. Es braucht daher Vorkehrungen, um Risiken zu minimieren und Sicherheit für Patient*innen zu gewährleisten. Dazu existieren auf europäischer Ebene sehr strenge Regelungen im Arzneimittelbereich. So gibt es etwa einheitliche Standards für die Herstellung und auch für die Zulassung von Medikamenten. Ein bedeutender Schritt erfolgt gerade mit der Umsetzung von Standards zur einheitlichen Identifikation von Arzneimitteln (Identification of Medicinal Products). Die europaweite Harmonisierung von Daten und Definitionen bringt eine große Vereinfachung für den Informationsaustausch zwischen Ländern und Stakeholder*innen und erleichtert die länderübergreifende Nutzung von Datenbanken sowie den länderübergreifenden Vergleich klinischer Studien.

Wie stark die Arzneimittelzulassung reglementiert ist, lässt sich gut anhand der Entwicklungsdauer von Medikamenten demonstrieren: Von der Identifikation eines neuen, potenziellen Wirkstoffs bis zu dessen Zulassung dauert es im Schnitt 13 Jahre.2

Der weite Weg zum neuen Medikament

Der Weg eines neuen Medikaments beginnt mit der Erforschung eines neuen Wirkstoffs. Die Substanz muss ein ausgewogenes Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen. Anders formuliert: Sie muss heilend oder schmerzlindernd sein und darf gleichzeitig nicht zu viele oder starke Nebenwirkungen entfalten. Ist so eine Substanz identifiziert, wird sie zum Patent angemeldet und von Wissenschaftler*innen über Jahre entwickelt. Das Endergebnis wird unter Vorlage umfangreicher Dokumentation bei der Zulassungsbehörde eingereicht. Für die meisten Anträge erfolgt dies auf europäischer Ebene bei der EMA, der Europäischen Arzneimittel-Agentur, welche über die Zulassung entscheidet.

Ist das Medikament zugelassen, erfüllt es alle erforderlichen Qualitätsstandards und gewährleistet somit die höchste Sicherheit für Patient*innen. Das Kennzeichen dafür ist die Zulassungs- oder Registrierungsnummer. Auch nach ihrer Zulassung stehen die Arzneimittel unter ständiger Beobachtung, um ihre Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität auf dem aktuellen wissenschaftlichen Stand zu halten.

Laxe Vorgaben mit schlimmen Folgen

Die strengen Regelungen für die Zulassung neuer Medikamente gibt es noch nicht lange. Noch vor etwa 50 Jahren mussten Hersteller*innen weit weniger Auflagen erfüllen, wenn sie ein Arzneimittel auf den Markt bringen wollten. Der damalige Skandal um das Beruhigungsmittel Contergan, das den für Föten schädlichen Wirkstoff Thalidomid enthielt, zeigte die fatalen Folgen dieser relativ freien Zulassungspolitik auf und machte ihr ein jähes Ende.

Kein Hindernis für Innovation

Dabei erfüllt die Einhaltung der vielen Standards im Arzneimittelbereich keinen Selbstzweck, sondern dient dem Schutz der Patient*innen. Oft taucht in dem Zusammenhang die Frage auf, ob die strengen regulatorischen Vorgaben nicht hinderlich bei der Entwicklung innovativer Medikamente sind. Diese Frage ist ganz klar zu verneinen. Innovative Medikamente darf es nämlich nur in entsprechender Qualität, Wirksamkeit und Sicherheit geben. Dafür braucht es Vorgaben, die den Weg der Innovation quasi wie Leitplanken säumen.

Milliardenbeträge für Forschung und Entwicklung

Ein Blick auf die Zahlen bestätigt die hohe Innovationstätigkeit im strengen regulatorischen Korsett: Laut der Österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) wurden in den vergangenen zehn Jahren mehr als 300 Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff in der EU zugelassen.3 Natürlich ist die rege Innovationstätigkeit nur dank gewichtiger Investitionen möglich. Die europäische Pharmaindustrie investiert jährlich rund 35 Milliarden Euro in die Erforschung und Entwicklung und ist damit ein relevanter Treiber für Innovation.

Fazit

Standards, die der Qualitätssicherung dienen, sollten somit niemals als Hindernis für innovative Entwicklungen gesehen werden, im Gegenteil. Sie bilden sogar die Basis für nachhaltige Innovationen zum Nutzen und Vorteil der Menschen. Darüber hinaus können sie dazu beitragen, das Vertrauen in eine Innovation respektive in ein neues Medikament zu stärken.


  1. https://www.pharmig.at/arzneimittel/forschung-entwicklung/.
  2. https://www.pharmig.at/arzneimittel/forschung-entwicklung/.
  3. OTS0144 vom 31. Mai 2021: Bilanz über neu zugelassene Arzneimittel 2020, online unter: https://www.ots.at/presseaussendung/OTS_20210531_OTS0144/bilanz-ueber-neu-zugelassene-arzneimittel-2020-bild.

Juni 2021

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Startkachel: Getty Images
Porträt: Katharina Schiffl